AMT-130 썸네일형 리스트형 희귀 퇴행성신질환인 헌팅턴병 최초 치료제 나오나? 네덜란드 유니큐어가 개발한 AMT-130 증상 진행 75% 줄여줘 유전적 문제로 발생하는 희귀 퇴행성 신경질환인 헌팅턴병 실험적 유전자치료제가 소규모 임상시험에서 증상 진행을 현격히 늦춰졌다는 고무적 결과가 나왔다. 헌팅턴병 치료제 ‘AMT-130’을 개발한 네덜란드 유전자치료회사 유니큐어(UniQure)는 12명 환자에게 3년간 투약 결과 대조군 대비 증상 진행을 75%나 감소시켰다고 24일(현지시간) 발표했다. 임상시험을 주도한 영국 유니버시티칼리지런던(UCL)의 사라 타브리지 교수(신경과)는 “헌팅턴병 분야에 있어 매우 고무적인 발전”이라며 AMT-130이 이 희귀병에 대한 최초의 치료제가 될 가능성을 시사했다. 발표결과를 검토한 미국 하버드대의 올레 아이작슨 교수(신경과학)는 “임상 결과가.. 더보기 이전 1 다음
